中國科學(xué)報：中國干細胞治療亂象治理求方
圖為利用細胞工廠開發(fā)大規(guī)模干細胞擴增技術(shù)。
細胞產(chǎn)品國家工程研究中心供圖
政府應(yīng)盡快明確管理職責(zé)，出臺相關(guān)法規(guī)。在美國，無論將干細胞作為藥物還是新技術(shù)，均由食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）負責(zé)監(jiān)管。目前我國迫切需要衛(wèi)生部和國家藥監(jiān)局在干細胞治療領(lǐng)域明確管理職責(zé)。
■本報見習(xí)記者 王慶
盡管在過去的3個月中，衛(wèi)生部強行禁止未經(jīng)批準(zhǔn)的干細胞治療臨床應(yīng)用，而國內(nèi)企業(yè)仍向患者收取高達數(shù)千美元的費用，有些治療甚至未經(jīng)驗證。4月11日，Nature網(wǎng)站上以《中國干細胞治療亂象》為題，披露了這一現(xiàn)象。
近年來，我國干細胞治療領(lǐng)域的亂象飽受多方詬病。技術(shù)尚未成熟但干細胞市場化已過熱的現(xiàn)象禁而不止。直面這一問題，中國干細胞亂象治理求方。
以中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院教授、國家干細胞工程技術(shù)研究中心主任韓忠朝為代表的業(yè)內(nèi)專家對《中國科學(xué)報》記者呼吁，建議國家管理部門盡快打開第三類醫(yī)療技術(shù)和干細胞新藥審批之門，嚴(yán)厲監(jiān)管不合法的干細胞治療，引導(dǎo)干細胞技術(shù)走向科學(xué)發(fā)展之路。
亂象
如果打開網(wǎng)頁，在搜索引擎上輸入“干細胞治療”，會得到500多萬條搜索結(jié)果。
在名目繁多的“干細胞治療中心”中，不乏有機構(gòu)聲稱可進行干細胞美容、抗衰老，能夠通過干細胞移植治療糖尿病、肝病、腦萎縮等多種令醫(yī)學(xué)界束手無策的疑難雜癥。甚至有機構(gòu)標(biāo)榜在全世界范圍內(nèi)開展時間最久、治療病例數(shù)最多、接待國際友人最多、世界影響力最大。
“目前干細胞治療的混亂局面主要表現(xiàn)在‘包治百病’、費用高昂、資質(zhì)缺失、質(zhì)量失控這四個方面。”韓忠朝對本報記者表示。
如此局面下，公眾很難作出正確判斷。
在從事干細胞治療的醫(yī)療機構(gòu)中，開展干細胞臨床研究項目的資質(zhì)含混不清，有的是省級衛(wèi)生管理部門批準(zhǔn)，有的甚至是地級市衛(wèi)生部門批準(zhǔn)。
用于移植的干細胞制品來源渠道復(fù)雜，有的來源于醫(yī)院自制、有的來源于科研機構(gòu)實驗室、有的來源于專門供應(yīng)干細胞的公司。面對多種渠道來源的制品，制備工藝各異、質(zhì)量控制指標(biāo)不同，造成最終輸注的細胞質(zhì)量不可控制。
實際上，除造血干細胞治療血液病外，迄今為止，衛(wèi)生部尚未批準(zhǔn)任何一家醫(yī)療機構(gòu)的干細胞臨床治療，但也沒有法規(guī)禁止醫(yī)院進行實驗性干細胞治療。
盲目應(yīng)用
在干細胞亂象的背后，隱藏著利益驅(qū)動下的盲目應(yīng)用。
干細胞是一類具有高度自我更新和多向分化潛能的細胞，是構(gòu)成機體所有功能細胞的種子細胞，在體外適宜的培養(yǎng)條件下可以增殖，進而分化為多種功能細胞及組織器官。干細胞治療克服了臨床常規(guī)治療的局限性，為再生醫(yī)學(xué)和其他人類疾病的治療打開了全新思路。
在干細胞臨床應(yīng)用上，造血干細胞移植已持續(xù)半個多世紀(jì)，治愈了數(shù)以萬計的白血病患者，技術(shù)日漸成熟，而干細胞治療在其他領(lǐng)域的應(yīng)用，目前在全球范圍內(nèi)仍處于實驗性治療和臨床試驗階段，包括有效性、安全性、質(zhì)量可控性在內(nèi)的很多問題依然有待進一步研究。
而伴隨著商業(yè)資本的紛紛介入，從干細胞的獲取、制備、生產(chǎn)到醫(yī)院的治療，目前已形成了完整的產(chǎn)業(yè)鏈。
“每個環(huán)節(jié)的盈利，最終只得由‘獻身研究’的患者埋單。一次干細胞移植的費用大約數(shù)萬元，如果進行多個療程治療，費用高達幾十萬元。”韓忠朝感嘆。
對此，細胞產(chǎn)品國家工程研究中心副主任張磊亦對《中國科學(xué)報》記者表示，干細胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn) 化仍然面臨著挑戰(zhàn)，比如細胞分離、純化、擴增等漫長的體外操作會否引起增殖能力、免疫調(diào)節(jié)、分化潛能等生物學(xué)效力以及端粒酶、核型、原癌抑癌基因等發(fā)生改 變；干細胞制品的保存、運輸、復(fù)蘇、配制過程中，其存活率、生物學(xué)效力如何確定等。
“干細胞移植還可能帶來一些副作用，如心肺功能紊亂、代謝和內(nèi)分泌失調(diào)、并發(fā)感染，甚至導(dǎo)致腫瘤疾病發(fā)生。”張磊說。
而這些風(fēng)險，在許多干細胞治療機構(gòu)的宣傳中并未提及。
一位不愿具名的院士對本報記者表示，干細胞治療不能盲目地為了產(chǎn)業(yè)化而產(chǎn)業(yè)化，而應(yīng)基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究并重，將基礎(chǔ)研究更好地轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用，以促進產(chǎn)業(yè)化條件的成熟。
問責(zé)
今年1月，衛(wèi)生部下發(fā)《關(guān)于開展干細胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知》，要求各省級衛(wèi)生行政部門對正在開展的干細胞臨床研究和應(yīng)用項目進行認(rèn)真清理，停止未經(jīng)衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的干細胞臨床研究和應(yīng)用項目。
事實證明，僅有一個部委的通知是遠遠不夠的。根據(jù)衛(wèi)生部發(fā)言人所說，目前尚沒有一家診所通過規(guī)定的途徑獲得了注冊，而據(jù)Nature發(fā)現(xiàn)大量的診所仍在繼續(xù)提供治療。
對此，韓忠朝認(rèn)為，政府應(yīng)盡快明確管理職責(zé)，出臺相關(guān)法規(guī)。在美國，無論將干細胞作為藥物還是新技術(shù)，均由食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）負責(zé)監(jiān)管。目前我國迫切需要衛(wèi)生部和國家藥監(jiān)局在干細胞治療領(lǐng)域明確管理職責(zé)。
“供體來源于患者自身的細胞治療，建議歸入醫(yī)療技術(shù)的范疇，由衛(wèi)生部批準(zhǔn)其研究應(yīng)用資質(zhì)；來源于異體臍帶間充質(zhì)干細胞，通過嚴(yán)格規(guī)范的臨床前研究審核，由藥監(jiān)部門批準(zhǔn)其開展規(guī)范的、可監(jiān)控的臨床試驗。”韓忠朝說。
此外，軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬307醫(yī)院移植科主任、全軍造血干細胞研究所所長陳虎對本報記者指出，干細胞臨床研究規(guī)范尚未明確，是自體成體干細胞通過“第三類醫(yī)療技術(shù)”準(zhǔn)入，還是所有干細胞治療均通過藥監(jiān)部門準(zhǔn)入，目前政策尚未出臺。
他建議，干細胞臨床研究準(zhǔn)入途徑應(yīng)分為兩部分：“第三類醫(yī)療技術(shù)”和按新藥研發(fā)準(zhǔn)入。自體成體干細胞、供受者一對一的異體成體干細胞可考慮按“第三類醫(yī)療技術(shù)”準(zhǔn)入，因為作為成體干細胞的一種，造血干細胞的臨床應(yīng)用無論自體還是異體，在世界范圍內(nèi)均按三類技術(shù)準(zhǔn)入。
“應(yīng)建立針對重大疾病的干細胞技術(shù)和產(chǎn)品的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)和行業(yè)規(guī)范，完善國家干細胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)體系。而一供體對兩個以上受者的成體干細胞治療技術(shù)建議通過藥監(jiān)部門，按新藥準(zhǔn)入。”陳虎表示。
此外，韓忠朝還指出，臨床治療用干細胞標(biāo)準(zhǔn)和醫(yī)學(xué)倫理審查制度也應(yīng)盡快建立。
《中國科學(xué)報》 (2012-04-17 B1 生物周刊)
