Nature：個性化iPS干細(xì)胞
來源：中國生物科技信息網(wǎng)
Nature雜志在線發(fā)表了來自西班牙巴薩羅那再生醫(yī)學(xué)中心，意大利，美國的研究者最新的干細(xì)胞研究文章，Disease-corrected haematopoietic progenitors from Fanconi anaemia induced pluripotent stem cells。
近期Cell Stem Cell發(fā)表了兩篇文章，為iPS技術(shù)走向臨床奠定了基礎(chǔ)，一篇是來自斯克里普斯研究所（Scripps Research Institute）的丁盛（Sheng Ding，生物通譯），他用重組的蛋白就能誘導(dǎo)出多能干細(xì)胞。丁盛博士的這一成果在小鼠模型上得以驗證。時隔不久，哈佛大學(xué)的韓裔教授Kwang-Soo Kim小組成功地在人成纖維細(xì)胞中驗證這一技術(shù)，文章也刊登在《Cell Stem Cell》上。
這兩項技術(shù)的突破無疑拉近了iPS走向臨床的距離。而Nature的這篇文章為定制個性化的iPS治療技術(shù)奠定了基礎(chǔ)。
用病人自身的細(xì)胞誘導(dǎo)iPS細(xì)胞用于治療可有效避免患者的免疫排斥問題。盡管科學(xué)界一直認(rèn)同這一觀點，但是一直缺乏實證證實。在本研究中，研究小組用基因療法改造范可尼貧血癥患者異常的細(xì)胞（Fanconi貧血是一種罕見的隱性遺傳性疾病,臨床常以先天性畸形、進(jìn)行性骨髓衰竭和遺傳性腫瘤傾向為主要表現(xiàn)而確診），之后用iPS技術(shù)誘導(dǎo)這些改造后的正常細(xì)胞，將其誘導(dǎo)成胚胎干細(xì)胞樣細(xì)胞，這些細(xì)胞與胚胎干細(xì)胞和正常人的iPS細(xì)胞沒有差別。
在經(jīng)過定向分化誘導(dǎo)這些細(xì)胞分化為正常的造血祖細(xì)胞，這些造血祖細(xì)胞表型正常。研究者認(rèn)為，這些研究數(shù)據(jù)對iPS細(xì)胞在遺傳疾病治療具有指導(dǎo)意義，一旦時機成熟，研究者就能將這些成果轉(zhuǎn)化為現(xiàn)實。
