日本啟動人類干細胞臨床研究
日本政府目前正在積極推進iPS 細胞的治療事業(yè)。
8月1日，日本神戶理化研究所 （RIKEN） 發(fā)育生物學中心的研究人員將開始為世界首個誘導多能干細胞（iPS細胞）臨床研究招募患者。
據(jù)7月30日的官方公告，對RIKEN項目的認可是一長串監(jiān)管程序的最后一步，其中也包括厚生勞動省的審核批準。
眼科醫(yī)生 Masayo Takahashi 將會嘗試利用iPS細胞轉化而成的視網膜色素上皮細胞， 抑制與年齡相關的黃斑病變（AMD）的病情發(fā)展。與年齡相關黃斑病變是導致失明的一種常見原因， 在50歲以上人群中至少有1%的人受其影響。 在Takahashi試圖攻克的濕性AMD中，異常的血管侵入破壞了維持光感受器的上皮細 胞，從而導致視力下降。 這類黃斑病變可以通過藥物治療，阻止新血管的形成，但是這種方法需要對患者眼部進行重復的藥物注射。
在研究中，Takahashi將會從參與試驗的患者身上取下一小塊皮膚樣本并將之重編程為 iPS 細胞。然后，iPS細胞會被其他因子轉變?yōu)橐暰W膜細胞。接著, 一小片細胞將被置于受損視網膜之下,如果順利的話，植入的細胞將在此處生長并修復色素上皮細胞。
iPS細胞將會與每位病人的細胞基因完全相同，科學家希望這可以避免免疫排斥問題。在過去人們試圖使用胎兒來源的細胞治病時，發(fā)生的免疫排斥反應曾阻礙治療進展。
6位病人都會有一只患病的眼睛接受細胞移植。 該過程將耗費很長時間：獲得iPS細胞和生成視網膜色素上皮細胞需要10個月。治療進展跟蹤將會持續(xù)3年。
臨床研究與臨床試驗不同， 即使成功， 也不會進行廣泛的臨床使用。不過研究人員希望，該研究可以顯示出足夠的功效，以此鼓勵正式的臨床試驗。（苗妮）
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通過采用導入外源基因的方法使體細胞分化為 多能干細胞， 對于這類干細胞我們稱之為誘導多能干細胞。
誘導多能干細胞最早于2006年由日本的兩位科學家 Kazutoshi Takahashi 和 Shinya Yamanaka報道， 文章發(fā)表于《細胞學》雜志。 他們成功地生成了具有自我更新和全能性（發(fā)展成不同細胞類型的能力）的小鼠誘導性多功能干細胞， 它幾乎相當于胚胎干細胞。 第二年，通過將早期的突破性研究中使用的4個相同基因轉導入成人皮膚細胞中， 他們建立了人類iPS細胞。結果表明，這些細胞具有演變成 所有類型細胞——包括神經、心臟肌肉細胞和骨細胞的能力。 兩位作者最終因此而獲得2012年諾貝爾獎。
iPS技術是干細胞研究領域的一項重大突破，首先，它更新了人們的觀念，從此之后人們不再 認為細胞的命運不可逆轉，不但可以逆轉， 細胞其實還可以實現(xiàn)不同組織間的轉分化； 其次，由于來自患者自身組織的iPS細胞能避免出現(xiàn)免疫排斥，因為生成的器官將與接受者在基因上匹配，解決了干細胞移植醫(yī)學上的免疫排斥問題； 其三， 干細胞研究不必再依賴于使用人類胚胎，使干細胞用于藥物開發(fā)、疾病治療和器官 移植成為可能， 從而平復了過去一直存在于胚胎干細胞研究領域的爭議，解決了人類許多不可逾越的倫理和法律問題。另外，如果將病人的體細胞逆轉為iPS細胞， 在體外分化觀察在這個過程中出現(xiàn)的問題， 就可以實現(xiàn)在培養(yǎng)皿里某種程度上模擬疾病的發(fā)生；疾病特異的iPS在體外擴增和分化以后，還可以用于篩選治療該疾病的藥物，或者對藥物的毒性進行檢測。
