基因轉(zhuǎn)載能否使干細(xì)胞治療如虎添翼？
加拿大和英國(guó)兩個(gè)不同的研究機(jī)構(gòu)正在使用基因和干細(xì)胞療法對(duì)病患進(jìn)行心臟病治療的臨床試驗(yàn)。加拿大的試驗(yàn)還需持續(xù)兩年之久，英國(guó)的試驗(yàn)將在三年內(nèi)結(jié)束。
之前，渥太華醫(yī)院研究所人員嘗試給心臟病發(fā)作病人注射內(nèi)皮祖細(xì)胞。在病人心臟病發(fā)作后不久取得他們的血液樣本， 從中收獲內(nèi)皮祖細(xì)胞，然后將這些細(xì)胞注入心臟，希望它們會(huì)幫助肌肉再生。然而這些細(xì)胞并不能有效形成新組織。 目前的臨床試驗(yàn)中，研究人員正在嘗試用基因改良干細(xì)胞，計(jì)劃加入一種能刺激血管生長(zhǎng)、提高組織愈合的內(nèi)皮型一氧化氮合酶基因。渥太華醫(yī)院研究所首席研究員Duncan Stewart說：“我們的策略是通過提供額外的對(duì)再生活動(dòng)至關(guān)重要的基因， 使細(xì)胞變得年輕有活力， 從而更好地刺激心臟修復(fù)，減少瘢痕組織和恢復(fù)心臟高效泵血的能力”。加拿大此次試驗(yàn)的第一名患者是68歲的Harriet Garrow，她在2013年7月心臟病突發(fā)。Garrow接受隨機(jī)雙盲臨床試驗(yàn)三種治療方式中的其中一種（正常干細(xì)胞、或基因改良的干細(xì)胞、或自身血漿的安慰劑注射）。臨床試驗(yàn)后Garrow告訴《赫芬頓郵報(bào)》：“我感覺很好。 每一天我都變得更好、更強(qiáng)壯。”
在英國(guó)，另一項(xiàng)臨床試驗(yàn)業(yè)已開始。倫敦帝國(guó)學(xué)院的研究人員使用載體病毒將SERCA2基因?qū)胄呐K衰竭患者。該基因表達(dá)參與鈣信號(hào)的一種蛋白，能使心臟泵出更有效。英國(guó)皇家布魯頓醫(yī)院的心臟病專家顧問Alexander Lyon 博士說 ：“早期試驗(yàn)表明治療是安全的。 但是， 我們需要大型的研究才能確定基因療法真的起作用。”
雙盲試驗(yàn)（double blind clinical trial）：指在試驗(yàn)過程中，測(cè)驗(yàn)者與被測(cè)驗(yàn)者都不知道被測(cè)者所屬的組別（試驗(yàn)組或?qū)φ战M）。 在新藥的早期試驗(yàn)中采取用試驗(yàn)組和控制組進(jìn)行比較的方法來控制和排除偏誤。通過將兩組病人的治療效果進(jìn)行對(duì)比，可以得出這種新藥的效果。
安慰劑（placebo）：指不含任何藥理成分的制劑或劑型， 外形與真藥相像。 服用安慰劑，對(duì)于那些渴求治療、對(duì)醫(yī)務(wù)人員充分信任的患者，能在心理上產(chǎn)生良好的積極反應(yīng)，從而改善人的生理狀態(tài)，達(dá)到所希望的藥效，這種反應(yīng)被稱為安慰劑效應(yīng)。
