我國啟動針對艾滋病的造血干細胞基因療法
據(jù)新華社武漢5月21日電 國家衛(wèi)生計生委艾滋病防治科技重大專項“基于自體造血干/祖細胞遺傳改造的艾滋病基因治療”日前在武漢大學(xué)啟動,探索艾滋病功能性治愈方法。
綜述近年來的最新研究進展,目前世界范圍內(nèi)尚無針對艾滋病的特效或根治性治療方法。美籍華裔科學(xué)家何大一于1996年提出的雞尾酒療法在減輕患者痛苦、延長患者壽命等方面取得了一定的效果。所謂雞尾酒療法原指“高效抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療” (HAART),通過三種或三種以上的抗病毒藥物聯(lián)合使用來治療艾滋病。該療法把蛋白酶抑制劑與多種抗病毒的藥物混合使用,可以減少單一用藥產(chǎn)生的抗藥性,最大限度地抑制病毒的復(fù)制,但藥物只能控制病毒復(fù)制,不能徹底清除病毒。
此次由武漢大學(xué)承擔(dān)的該項目使用基于造血干細胞的基因治療法,有望通過對感染個體嵌入一個或多個基因,來抵抗艾滋病病毒。項目主要負責(zé)人、武漢大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院院長郭德銀介紹,課題主要是通過艾滋病病毒攜帶者自身造血干細胞與祖細胞,研發(fā)出制備高效穩(wěn)定抵抗艾滋病病毒的自體造血干細胞的核心技術(shù),建立并優(yōu)化艾滋病基因治療的臨床方案,探索艾滋病基因治療從基礎(chǔ)研究向臨床醫(yī)學(xué)應(yīng)用轉(zhuǎn)化,最終達到艾滋病功能性治愈的目的,降低我國艾滋病發(fā)病率和死亡率。
造血干細胞移植治療艾滋病是近年來熱門的研究話題,之前的研究表明,造血干細胞能夠抵抗HIV的感染,通過造血干細胞移植來治療艾滋病技術(shù)可促進患者免疫功能的恢復(fù)。可見,造血干細胞不僅對于一般的血液系統(tǒng)疾病,如貧血、白血病等具有良好的治療效果,對于棘手的艾滋病也具有治療潛能。
造血干細胞主要來源于骨髓、外周血、新生兒臍帶血和胎盤組織。骨髓和外周血造血干細胞的獲取或多或少會對供者有影響,而臍帶和胎盤組織在分娩時常被丟棄,分離取得其中寶貴的造血干細胞不會對產(chǎn)婦和新生兒造成任何危害。不過,臍帶血中造血干細胞數(shù)量有限,只夠30kg以下兒童使用,而國內(nèi)外的文獻都證實胎盤組織造血干細胞是臍血的5-10倍,足夠1至2個成年人使用。正因為如此,在新生兒出生時為他或她留存胎盤組織造血干細胞是一件明智的抉擇,是為將來的不時之需做出的最好準備。