通過阻止致病基因變異 肌萎縮病情可得有效控制
來源：《科技日?qǐng)?bào)》
近日，以日本國立精神神經(jīng)中心等研究機(jī)構(gòu)專家組成的一個(gè)日美聯(lián)合研究小組宣布，他們開發(fā)出了一種通過阻止致病基因變異，控制肌萎縮病情的新療法。這種新療法將在臨床使用中為很多患者帶來福音。
肌萎縮是一種疑難病癥，病情表現(xiàn)為患者的肌肉漸漸失去力量，逐漸衰弱直至死亡，目前醫(yī)學(xué)界還沒有什么特別有效的方法來治療肌萎縮病。而杜氏肌肉營養(yǎng)不良癥是肌萎縮癥狀中最常見的一種，病理為受基因變異影響，可以保持肌肉細(xì)胞形狀的蛋白質(zhì)的合成過程不得不停止，從而導(dǎo)致肌肉力量的下降和肌肉的萎縮。
此次日美研究人員就選擇患有杜氏肌肉營養(yǎng)不良型肌萎縮癥的狗作為實(shí)驗(yàn)對(duì)象。他們向狗的體內(nèi)注射了一種叫“嗎啉基”的化合物，阻止了那種致病基因的變異過程，從而使保持肌肉細(xì)胞形狀的蛋白質(zhì)能夠不受干擾地繼續(xù)合成。在療效方面，在給實(shí)驗(yàn)狗進(jìn)行每周1次，總共5次注射后，患有杜氏肌肉營養(yǎng)不良的狗的肌肉力量明顯加強(qiáng)，行動(dòng)也比以前敏捷得多，而沒接受注射的狗則因病情加重，行動(dòng)變得越來越遲緩。
研究人員介紹說，目前這種治療方法還只能促進(jìn)腿部肌肉細(xì)胞中的蛋白質(zhì)合成，對(duì)心臟肌肉細(xì)胞則沒有效果。這是因?yàn)樾呐K和腿部肌肉種類不同的緣故，而對(duì)心臟肌肉細(xì)胞有療效的方法還有待今后繼續(xù)開發(fā)。
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