自2019年以來，國內(nèi)干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展取得不錯(cuò)的成績，目前干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)增至119家，備案項(xiàng)目增至69個(gè)，6款干細(xì)胞新藥獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
這6款新藥皆為間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品1類新藥，其中有3款來源于圍產(chǎn)期組織（胎盤、臍帶）干細(xì)胞，這6種新藥被用于治療腦卒中、糖尿病足、移植物抗宿主病、膝關(guān)節(jié)炎。下面為大家介紹一下這6款干細(xì)胞新藥。
一、藥品：缺血耐受人同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞適應(yīng)癥：缺血性腦卒中 受理號(hào)：JXSL1900126腦卒中，也稱中風(fēng)，是常見的一種難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。在腦卒中患者中僅有30%～40%能夠完全康復(fù)或輕微功能障礙，50%～70%會(huì)失明、失語、遺留肢體癱瘓等重度殘疾，給患者帶來巨大的生活負(fù)擔(dān)，造成身心的巨大痛苦。腦卒中是我國成年人致死、致殘的首位病因，在世界各國均是主要的致死原因。干細(xì)胞可以分化成人體內(nèi)的功能細(xì)胞，包括神經(jīng)細(xì)胞，從而修復(fù)因疾病造成的細(xì)胞損害。漢氏聯(lián)合研發(fā)團(tuán)隊(duì)深入研究了干細(xì)胞對中風(fēng)、腦出血和重癥肌無力等難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療作用，研究成果在國際上發(fā)表了論文，受到國際同行的認(rèn)可。
漢氏聯(lián)合成果專欄28：探索干細(xì)胞對神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療作用
18位中風(fēng)幸存者，這些患者的平均年齡為61歲，距離他們第一次中風(fēng)已經(jīng)有6個(gè)月至3年之久。所有的患者都存在運(yùn)動(dòng)障礙，包括無法控制手臂、無法自主走路等等。斯坦福大學(xué)的神經(jīng)學(xué)教授Gary Steinberg團(tuán)隊(duì)選取間充質(zhì)細(xì)胞，將其注入患者因中風(fēng)損傷的大腦區(qū)域。干細(xì)胞移植治療一個(gè)月后，患者開始出現(xiàn)恢復(fù)的跡象，且隨著時(shí)間推移好轉(zhuǎn)程度逐漸明顯。近一半的患者在干細(xì)胞治療后都出現(xiàn)了積極的臨床效果，且他們運(yùn)動(dòng)功能的改善已經(jīng)持續(xù)了超一年以上時(shí)間。案例來源：《Stroke》，斯坦福大學(xué)的神經(jīng)學(xué)教授Gary Steinberg團(tuán)隊(duì)二、藥品：人胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞凝膠適應(yīng)癥：糖尿病足潰瘍 受理號(hào)：CXSL1800117 研發(fā)企業(yè)：北京漢氏聯(lián)合生物技術(shù)股份有限公司糖尿病足病，是糖尿病患者下肢截肢的主要原因。全球糖尿病患者中，有15%～20%的患者可能在其病程中發(fā)生足潰瘍或壞疽。糖尿病足病的截肢率是非糖尿病患者的15倍。中國的糖尿病足病發(fā)病率逐年增加的趨勢已日漸明顯，糖尿病足病所帶來的醫(yī)學(xué)和社會(huì)問題已開始受到國內(nèi)諸多學(xué)者的重視。間充質(zhì)干細(xì)胞具有免疫調(diào)控及旁分泌作用，在組織愈合中發(fā)揮重要的作用。糖尿病足發(fā)生潰瘍的原因比較復(fù)雜，最重要的原因是由于局部缺血和炎癥因子浸潤，導(dǎo)致自體修復(fù)愈合障礙，加之容易感染，導(dǎo)致潰瘍經(jīng)久不愈。目前治療手段有限，部分患者最終只能選擇截肢。間充質(zhì)干細(xì)胞及其分泌的因子可以構(gòu)建側(cè)支循環(huán)，緩解缺血癥狀，同時(shí)具有抑制炎癥，調(diào)控免疫，維持潰瘍創(chuàng)面局部微環(huán)境穩(wěn)態(tài)，最重要的是激活和招募自體干細(xì)胞進(jìn)行修復(fù)。一例57歲的2型糖尿病足女性患者，足部潰瘍經(jīng)久不愈，應(yīng)用常規(guī)治療后患者潰瘍無明顯愈合跡象。患者傷口局部施以人胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞凝膠進(jìn)行治療。
治療3周后患者足部潰瘍幾乎完全愈合，可正常下地活動(dòng)。隨訪6個(gè)月，患者足部潰瘍未復(fù)發(fā)。
案例來源：Three-week topical treatment with placenta-derived mesenchymal stem cells hydrogel in a patient with diabetic foot ulcer: A case report. Medicine (Baltimore). 2017 Dec;96(51):e9212. Zeng X, Tang Y, Hu K, Jiao W, Ying L, Zhu L, Liu J, Xu J.
三、藥品：人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液適應(yīng)癥：用于治療激素耐藥的急性移植物抗宿主病 受理號(hào)：CXSL1900124移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）。這是異基因造血干細(xì)胞移植后最主要的并發(fā)癥，是一種多系統(tǒng)損害（皮膚、食管、胃腸，肝臟等）全身性疾病，是造成死亡的重要原因之一。間充質(zhì)干細(xì)胞具有強(qiáng)大的免疫調(diào)節(jié)功能，可通過多種方式支持骨髓正常造血，不僅能顯著提高造血干細(xì)胞移植后患者的存活率，預(yù)防和治療GVHD，而且無顯著副作用，能顯著提升患者的生存質(zhì)量。在福建協(xié)和醫(yī)院，12歲的寧德女孩被查出再生障礙性貧血，進(jìn)行了骨髓移植。她產(chǎn)生了免疫排斥反應(yīng)，感染了重癥肺炎，咳血昏迷，被送回醫(yī)院搶救。
在其住院期間，福建漢氏聯(lián)合干細(xì)胞科技有限公司聯(lián)合天津昂賽細(xì)胞基因工程有限公司，捐出11萬元制備胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞，用于小患者的治療。目前，該女孩病情穩(wěn)定，已從重癥監(jiān)護(hù)室轉(zhuǎn)移到普通病房，將繼續(xù)進(jìn)行治療。案例來源：海峽都市報(bào)，2019年4月14日，《多方接力，血液病女孩闖生死關(guān)》四、藥品：人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液 適應(yīng)癥：膝骨關(guān)節(jié)炎 受理號(hào)：CXSL1900016五、藥品：自體人源脂肪間充質(zhì)祖細(xì)胞注射液 適應(yīng)癥：膝骨關(guān)節(jié)炎 受理號(hào)：CXSL1900075六、藥品：CBM-ALAM.1異體人源脂肪間充質(zhì)祖細(xì)胞注射液 適應(yīng)癥：膝骨關(guān)節(jié)炎 受理號(hào)：CXSL1800109骨關(guān)節(jié)炎是一種以關(guān)節(jié)軟骨的磨損、破壞、丟失，并伴有關(guān)節(jié)周圍骨質(zhì)增生的一種退行性疾病，主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)疼痛及功能障礙，其發(fā)病率位列非傳染性疾病排名的前10位。根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院基金會(huì)，在美國有2700萬名膝骨關(guān)節(jié)炎患者，在60歲以上的人群中有13%的人為有癥狀的膝骨關(guān)節(jié)炎患者。2011年，據(jù)《國際風(fēng)濕病雜志》報(bào)道，中國約有5700萬名膝骨關(guān)節(jié)炎患者。間充質(zhì)干細(xì)胞能分化形成多種組織細(xì)胞，如骨細(xì)胞、軟骨細(xì)胞、肌肉細(xì)胞、脂肪細(xì)胞和神經(jīng)細(xì)胞等。除修復(fù)替代損傷的組織外，間充質(zhì)干細(xì)胞在炎癥環(huán)境調(diào)控下會(huì)發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)功能和其強(qiáng)大的旁分泌作用，可以用于治療廣泛的退行性和炎性疾病。12名年齡在45歲至65歲的中度至重度膝骨關(guān)節(jié)炎患者，這些患者被分為3組，每組接受不同劑量的間充質(zhì)干細(xì)胞注射，每組注射的劑量分別為100萬、1000萬、5000萬個(gè)間充質(zhì)干細(xì)胞。在12個(gè)月結(jié)束時(shí)，所有患者的疼痛程度和生活質(zhì)量都有了顯著改善，劑量越高，結(jié)果越有效。
案例來源：《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Stem Cell Translational Medicine），Bone marrow mesenchymal stromal cells in patients with osteoarthritis results in overall improvement in pain and symptoms and reduces synovial inflammation
除了腦卒中、糖尿病足、移植物抗宿主病、膝骨關(guān)節(jié)炎這4種疾病外，我國已經(jīng)批準(zhǔn)干細(xì)胞技術(shù)在幾十種疾病的治療中開展臨床研究，如急性心梗、小兒腦癱、帕金森病、阿爾茨海默癥、卵巢功能不全、慢阻肺、肝硬化、銀屑病、糖尿病、燒傷等。
面對本次的新冠病毒“疫”情，干細(xì)胞療法也發(fā)揮了重要作用，已有相關(guān)患者使用干細(xì)胞療法后順利康復(fù)出院。隨著干細(xì)胞臨床研究的進(jìn)一步發(fā)展，相信干細(xì)胞療法將為更多的患者帶去治愈希望！
